Bonne nouvelle, la recherche avance !!
- efrantz45
- 12 août
- 2 min de lecture
Deux essais cliniques de phase III vont prochainement débuter pour évaluer l'efficacité d'un potentiel candidat médicament le Nizabaglustat, dans le traitement des maladies de Niemann-Pick de type C (NPC) et des Gangliosidoses à GM1 (maladie dont souffre Gabriel) et à GM2.
La société Azafaros souhaite développer des traitements pour les maladies rares voir ultra rares telles que les maladies lysosomales, neurodégénératives, polyhandicapantes et souvent mortelles.
Les essais cliniques de phase III consistent en deux études ciblant les formes infantiles tardives et juvéniles de NPC, ainsi que les gangliosidoses GM1/GM2. Les études visent à évaluer le potentiel du Nizubaglustat à modifier la progression de la maladie et à améliorer les résultats fonctionnels dans ces populations de patients.
Les deux essais randomisés, en double aveugle et contrôlés par placebo d’une durée de 18 mois, recruteront des patients dans environ 35 sites répartis dans 15 pays à travers le monde, dont les États-Unis, l’Europe dont la France (Paris et Marseille) et l’Amérique latine. Les études devraient porter sur environ 70 patients. Le critère d’évaluation principal des deux essais est le passage du début de l’étude au 18e mois sur l’échelle d’évaluation et d’évaluation de l’ataxie (SARA), avec évaluation des scores SARA totaux et fonctionnels.
Une bonne nouvelle pour les familles ayant un enfant touché par l'une de ces maladies rares et l'espoir que dans un futur proche la recherche fasse un bond en avant et puisse proposer un véritable traitement.
Pour que ces maladies n'existent plus dans le futur...
Nous vous tiendrons informés quand nous aurons plus d'informations.
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